Poruchou autistického spektra (ASD) trpí približne 3,5 milióna Američanov, čiže 1 z 90 obyvateľov. Každý z nich počas svojho života minie na náklady spojené s liečbou 2,4 milióna dolárov. U nás sú čísla o niečo nižšie, no stále narastajú a rýchlo sa doťahujeme na USA.
Vedci sa preto všemožne snažia nájsť liek alebo liečbu, ktorá by bola nápomocná. Robert Naviaux sa svojím výskumom pokúsil získať odpovede na to, ako a či by sa dali zvrátiť symptómy autizmu.
Podľa amerického Centra pre kontrolu a prevenciu chorôb (CDC) trpí poruchou autistického spektra 1 zo 68 detí. Štatistiky tvrdia, že ASD postihuje 4x častejšie chlapcov ako dievčatá.
Doktorka Wendy Roberts, lekárska riaditeľka organizácie Integrated Services for Autism and Neurodevelopmental Disorders (Integrované služby pre autizmus a poruchy nervového vývoja) hovorí, že v súčasnosti neexistuje jediný schválený liek, ktorý by sa zameriaval na liečbu hlavných príznakov autizmu.
„Zvyčajne používame tie isté lieky, ktoré slúžia na liečbu porúch ako úzkosť alebo nepozornosť, takže keby sa podarilo nájsť liek, ktorý by dokázal pomôcť veľkému počtu detí a mladých ľudí s autizmom, bolo by to úžasné.”
Profesor medicíny, pediatrie a patológie na US San Diego School of Medicine v náznakoch predstavil liek, ktorý by mohol pomôcť deťom s ASD.
Robert Naviaux skúmal suramín a ASD
Robert Naviaux, MD, PhD., spoluriaditeľ Centra mitochondriálnych a metabolických ochorení v UC San Diego School of Medicine, v roku 2017 zrealizoval spolu so svojimi kolegami štúdiu, ktorá testovala u detí s ASD 100-ročný liek s názvom suramín.
Toto skúšanie začalo ako dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná bezpečnostná štúdia, ktorá skúmala 10 chlapcov s ASD vo veku 5 až 14 rokov.
Polovica z nich dostala jednu infúziu suramínu, lieku, ktorý vznikol už v roku 1916 na liečbu spavej nemoci a onchocerkózy (riečna slepota – parazitické ochorenie šírené vlasovcami napríklad v Afrike).
Ostatných 5 chlapcov dostalo placebo.
Deti s ASD vyriekli po suramínovej infúzii prvé vety
Zistenia v tomto výskume boli pozoruhodné. Všetci piati chlapci, ktorí dostali suramínovú infúziu, vykázali zlepšenie po jazykovej a sociálnej stránke, v obmedzenom a opakujúcom sa správaní a schopnosti zvládať problémové situácie.
Osobitný pokrok sa spozoroval konkrétne u dvoch z 5 detí, ktoré dostali suramínovú infúziu.
Naviaux povedal:
„V štúdii sme mali 4 nerozprávajúce deti, dve boli 6-ročné a dve 14-ročné. 6-ročné a 14-ročné, ktoré dostali suramín, povedali do týždňa po infúzii prvé vety vo svojom živote. Nestalo sa tak ani u jedného z detí, ktoré dostali placebo.”
Toto zistenie zaznamenali rodičia detí, ktorí mali počas 6-týždňovej CGI zapisovať akékoľvek zmeny symptómov, ktoré by pretrvávali aspoň týždeň.
Okrem toho, že vyriekol svoje prvé vety, stav 14-ročného chlapca sa po podaní suramínu výrazne zlepšil. Jeden z rodičov povedal:
„Do hodiny od podania infúzie začal s lekárom a sestričkami v miestnosti nadväzovať častejší očný kontakt. Niekedy sa nám zdal pokojnejší, inokedy zas preukazoval viac emócií. Prejavil záujem hrať sa so svojím 16-ročným bratom na schovávačku.
Nikdy sa nič podobné nestalo a do suramínovej liečby sme ani zďaleka takéto zmeny vo verbálnej komunikácii, sociálnej interakcii a prejavenom záujme nezaznamenali. Náš syn spravil trojročný pokrok v priebehu šiestich týždňov.”
Bohužiaľ, účinky suramínu boli len dočasné. Zaznamenané zlepšenie kognitívnych funkcií a správania s vyprchaním dávky suramínu zmizlo. Pre začiatok testovania to však bol pozoruhodný výsledok a dôkaz, že suramín môže na určitej úrovni fungovať.
Čo je to porucha autistického spektra (ASD)?
Porucha autistického spektra je charakterizovaná radom vývojových porúch, ako sú komunikačné a jazykové ťažkosti, opakujúce sa správanie a neschopnosť socializácie.
Začína sa v detstve a pokračuje do obdobia adolescencie a dospelosti so symptómami objavujúcimi sa v prvých 5 rokoch života.
Úroveň intelektuálnej funkčnosti je mimoriadne rozmanitá, počnúc hlbokým poškodením až po nadštandardnú úroveň. ASD môžu sprevádzať aj iné príznaky, ako napríklad epilepsia, depresia, úzkosť a porucha pozornosti s hyperaktivitou (ADHD).
Výskyt autizmu u detí v USA od roku 2000 dramaticky vzrástol z 1 zo 150 detí na 1 zo 68 detí. Podľa Svetovej zdravotníckej organizácie (WHO) je možným vysvetlením lepšia informovanosť, rozširovanie diagnostických kritérií, lepšie diagnostické nástroje a dôslednejšie hlásenie výskytu ochorenia.
Čo tento výsledok znamená pre rodiny postihnuté autizmom?
Naviauxov výskum sa vykonával na malej vzorke a je nevyhnutné, aby sa suramín otestoval aj vo väčšej miere a v rôznorodejšej skupine ľudí s ASD a potvrdil tak svoje účinky z predchádzajúceho výskumu.
Naviaux zdôrazňuje, že výsledky štúdie sa môžu mýliť, nakoľko skúšobná vzorka bola mimoriadne malá, alebo ako hovorí, možno „je to vstup do renesancie rozvoja liekov – dokonca aj liek ako suramín by mohol ponúknuť určitú nádej na zlepšenie budúceho života mnohých detí“.
Treba poznamenať, že suramín nie je schváleným liekom na liečbu autizmu.
Nie je komerčne dostupný a ak sa nepodáva v správnej dávke a podľa rozpisu a nemonitoruje sa toxicita a jeho hladina v tele, môže byť pre pacienta vážnou hrozbou.
Ako dlho potrvá, kým doktori a vedci zistia, aký je skutočný dopad tohto objavu?
Objavy výskumu sú pomerne nové a podľa Naviauxa bola táto štúdia finančne veľmi nákladná.
„Nemali sme dostatok finančných prostriedkov na to, aby sme mohli vykonať väčšiu štúdiu. Dokonca nestačili ani finančné prostriedky, ktoré sme mali k dispozícii, pretože náklady sa navýšili; aby sme štúdiu mohli dokončiť, zadlžili sme sa $500 000.”
Výskumníci však ostávajú i naďalej optimistickí a veria, že tieto počiatočné zistenia budú viesť k ďalším štúdiám.
Naviaux hovorí:
„V priebehu nasledujúcich 5 rokov plánujeme 5 dodatočných štúdií na zhromaždenie všetkých údajov potrebných pre FDA, aby mohli rozhodnúť, či suramín na liečbu autizmu schvália.“
Zatiaľ však ľudí pred neautorizovaným užívaním suramínu dôrazne varujú.
Pridaj komentár